La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Abecma® (idecabtagene vicleucel; ide-cel) como tratamiento para adultos que han tenido recaídas o son refractarios después de al menos dos líneas previas de terapia. Esto incluye tratamientos con agentes inmunomoduladores, inhibidores del proteasoma y anticuerpos monoclonales anti-CD38.
Esta aprobación amplía la indicación de Abecma, haciéndolo disponible en líneas anteriores para pacientes que han recaído o se han vuelto refractarios después de la exposición a estas tres clases principales de tratamiento (exposición a triple clase), después de dos líneas previas de terapia. Abecma se administra como una infusión única, con un nuevo rango de dosis recomendado de 300 a 510 x 106 células T CAR-positivas.
Abecma triplicó la supervivencia libre de progresión en comparación con los regímenes estándar en el ensayo KarMMa-3 de fase 3, con una reducción del 51% en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte y un perfil de seguridad bien establecido.
La aprobación expandida lleva esta terapia celular CAR T personalizada a más pacientes con mieloma múltiple recurrente o refractario en etapas tempranas de su trayecto de tratamiento como una infusión única que ofrece intervalos significativos sin tratamiento cuando se responde a la terapia.
Abecma está ahora aprobado en los Estados Unidos, Japón, Suiza y la Unión Europea para un uso anterior en el mieloma múltiple recurrente y/o refractario expuesto a triple clase, subrayando el compromiso de BMS de ofrecer Abecma a nivel global, con tasas de éxito en la fabricación consistentemente altas y aumentos continuos en la capacidad.
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"Abecma ha demostrado un beneficio en la supervivencia libre de progresión tres veces mayor que los regímenes estándar en el mieloma múltiple recurrente o refractario, y ahora estamos llevando la promesa de la terapia celular a pacientes en etapas tempranas de su trayecto de tratamiento", dijo Bryan Campbell, vicepresidente senior, Jefe Comercial, Terapia Celular, Bristol Myers Squibb. "Esta aprobación respalda nuestro compromiso de abordar las necesidades no satisfechas de más pacientes con mieloma múltiple mejorando el paradigma de tratamiento actual, y seguimos firmes en nuestra búsqueda de innovación y avance en la investigación de terapias celulares para ofrecer terapias potencialmente transformadoras".
"Estamos extremadamente complacidos de que Abecma esté disponible para muchos más pacientes en los Estados Unidos", dijo Chip Baird, director ejecutivo de 2seventy bio. "Esta aprobación representa otro hito importante para los pacientes, para Abecma y para 2seventy bio, ya que seguimos comprometidos en aumentar las opciones de tratamiento y trabajar para mejorar los resultados de los pacientes con mieloma múltiple".
A pesar de los avances en el tratamiento, el mieloma múltiple sigue siendo una enfermedad incurable caracterizada por períodos de remisión y recaída. En las primeras líneas de tratamiento, a menudo se usan regímenes que consisten en combinaciones de IMiDs, PIs y anticuerpos monoclonales anti-CD38 para ayudar a controlar la enfermedad. Desafortunadamente, muchos pacientes recaen y/o se vuelven refractarios a estas clases de terapia, lo que lleva a que más pacientes estén expuestos a triple clase en etapas tempranas de su trayecto de tratamiento. Hay opciones limitadas para estos pacientes, y el mieloma múltiple recurrente o refractario expuesto a triple clase se asocia con resultados pobres y una supervivencia libre de progresión media de tres a cinco meses. En esta población de pacientes con una gran necesidad no satisfecha,
Abecma ha demostrado mejoras clínicamente significativas y estadísticamente significativas en la supervivencia libre de progresión (IC del 95%: 13.3 meses vs. 4.4 meses [HR: 0.49; p<0.0001]). Además, Abecma exhibió un perfil de seguridad bien establecido con principalmente síndrome de liberación de citoquinas de grado bajo y neurotoxicidad.
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