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Duvyzat aprobado por la FDA para la distrofia muscular de Duchenne

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha dado luz verde al medicamento oral Duvyzat (givinostat) para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de seis años en adelante. Este hito es especialmente significativo porque Duvyzat es el primer fármaco no esteroideo que puede ayudar a pacientes con todas las variantes genéticas de DMD. Funciona como un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC), lo cual significa que ataca los procesos que causan inflamación y pérdida muscular.

La Dra. Emily Freilich, directora de la División de Neurología 1 de la Oficina de Neurociencia en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, compartió su entusiasmo al decir: “La DMD limita la vida saludable de los niños que afecta. La FDA está comprometida en desarrollar nuevas terapias para esta enfermedad”. Esta aprobación representa una nueva opción de tratamiento que puede aliviar la carga de esta enfermedad progresiva y devastadora para aquellos afectados por la DMD, independientemente de su mutación genética.

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La DMD es un desafío especialmente difícil porque afecta principalmente a niños y se manifiesta como una debilidad muscular progresiva debido a la falta de una proteína llamada distrofina. Con el tiempo, esta debilidad muscular afecta la capacidad de caminar, la fuerza muscular y, en última instancia, la respiración, lo que puede llevar a una muerte prematura. Aunque la esperanza de vida para quienes tienen DMD ha aumentado, con algunos pacientes viviendo más allá de los 30 años, aún hay mucho por hacer para mejorar la calidad de vida de estos pacientes.

La eficacia de Duvyzat se demostró en un estudio riguroso de 18 meses que comparó su efectividad con un placebo. Los resultados mostraron que los pacientes tratados con Duvyzat experimentaron una disminución significativamente menor en el tiempo necesario para subir cuatro escalones en comparación con aquellos que recibieron el placebo. Además, el uso de Duvyzat también ayudó a mantener la función física en comparación con el placebo, según la Evaluación Ambulatoria de la Estrella del Norte (NSAA), una herramienta importante para evaluar la función motora en niños con DMD.

La aprobación de Duvyzat es un paso significativo en la búsqueda de tratamientos más efectivos y accesibles para enfermedades como la DMD. Esta noticia brinda esperanza a las familias y a los pacientes afectados, y es un recordatorio del continuo progreso en la medicina para mejorar la vida de las personas.

“La DMD priva a los niños afectados de la oportunidad de una vida saludable. La FDA está comprometida en avanzar en el desarrollo de nuevas terapias para la DMD”, dijo Emily Freilich, M.D., directora de la División de Neurología 1, Oficina de Neurociencia en el Centro de Evaluación y Investigación de Medicamentos de la FDA. “Esta aprobación brinda otra opción de tratamiento para ayudar a reducir la carga de esta enfermedad progresiva y devastadora para los individuos afectados por la DMD, independientemente de la mutación genética”.

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