La FDA ha comunicado que ha aprobado el uso de Rylaze (asparaginasa de erwinia chrysanthemi (recombinante)) de Jazz Pharmaceuticals como parte de un régimen quimioterapéutico multiagente para tratar la leucemia linfoblástica aguda (LLA) o el linfoma linfoblástico (LBL) en pacientes adultos y pediátricos de un mes o más que sean hipersensibles a la asparaginasa derivada de E. coli. La empresa espera que Rylaze esté disponible comercialmente a mediados de julio.
Según Jazz, Rylaze es el único producto fabricado con asparaginasa recombinante de erwinia que mantiene un nivel clínicamente significativo de actividad de asparaginasa durante todo el curso del tratamiento. La empresa señaló que su producto, anteriormente conocido como JZP458, se desarrolló para proporcionar "una asparaginasa innovadora de alta calidad derivada de la erwinia con un suministro fiable".
La solicitud de comercialización de Rylaze, iniciada por Jazz el pasado mes de diciembre, fue revisada en el marco del programa piloto de Revisión Oncológica en Tiempo Real (RTOR) de la FDA. La eficacia se evaluó en el estudio de fase II/III de 102 pacientes con LLA o LBL que habían tenido una reacción alérgica a las asparaginasas derivadas de E. coli y no habían recibido previamente asparaginasa erwinia chrysanthemi. Los participantes recibieron Rylaze por vía intramuscular en varias dosis como componente de un régimen quimioterapéutico multiagente.
Abordar la escasez de suministros
La aprobación se basó en los datos de la primera de las tres cohortes, que demostraron la consecución y el mantenimiento de una actividad de asparaginasa sérica nadir (NSAA) ≥0,1 U/mL. Según la FDA, los resultados de la modelización y las simulaciones mostraron que, para una dosis de 25 mg/m2 administrada cada 48 horas, la proporción de pacientes que mantenían una NSAA ≥ 0,1 U/mL a las 48 horas de una dosis de Rylaze era del 93,6%. Algunas de las reacciones adversas más comunes que se produjeron en más del 20% de los pacientes fueron pruebas hepáticas anormales, náuseas, dolor musculoesquelético, neutropenia febril, estomatitis, sangrado e hiperglucemia.
"Nos alegramos de que Rylaze haya sido aprobado antes de que se complete el ensayo y estamos trabajando con diligencia para avanzar en los datos adicionales del ensayo clínico", dijo el director general de Jazz, Bruce Cozadd. La empresa citó datos recientes del análisis retrospectivo del Grupo de Oncología Infantil de más de 8.000 pacientes que indican que los que no recibieron un ciclo completo de tratamiento con asparaginasa debido a la toxicidad asociada tuvieron resultados de supervivencia significativamente menores, independientemente de si eran de alto riesgo o de riesgo estándar, y respondedores tempranos lentos.
En junio, la FDA concedió a Rylaze la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la LLA/LBL.