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Aprueban primera terapia para niños con psoriasis y artritis psoriásica

De acuerdo a la Asociación Puertorriqueña de Ayuda al Paciente de Psoriasis (APAPP), esta es una condición que le puede dar a cualquier persona sin importa la edad, sexo o raza. Además, entre un 10 % y 30 % de los pacientes pueden desarrollar artritis psoriásica. La psoriasis es una enfermedad inflamatoria, crónica, sistémica y no contagiosa. Los tratamientos para esta condición pueden variar de paciente a paciente, dependiendo el avance de psoriasis o artritis psoriásica que padezca. Actualmente, los niños mayores de seis años o más que pesen al menos 40 kg con psoriasis en placas de moderada a severa o artritis psoriásica activa tienen acceso por primera vez a una innovadora terapia biológica llamada TREMFYA® (guselkumab), primer y único inhibidor de IL-23 aprobado por la FDA para estas indicaciones pediátricas. El TREMFYA® fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) También puedes leer: Artritis psoriásica: Diagnóstico y comorbilidades Sobre su aprobación La aprobación de este medicamento significa un gran avance para miles de familias que han sido afectadas por este tipo de condiciones inmunológicas crónicas que, además de causar un impacto en la piel y las articulaciones, también se ha considerado que tiene efectos en la salud emocional de los pacientes pediátricos. Se estima que 20.000 niños menores de 10 años reciben el diagnóstico de psoriasis en Estados Unidos cada año, y cerca de 14.000 viven con artritis psoriásica activa. APAPP explica que la artritis psoriásica es una inflamación persistente en cualquier articulación del cuerpo. Cuando la inflamación persiste puede causar un daño articular. A su vez, es una condición que se puede presentar en cualquier edad y es más común en personas entre los 30 y 50 años. Ahora bien, la aprobación de este medicamento estuvo basada en resultados del estudio clínico PROTOSTAR, en el que el tratamiento mostró niveles altos de limpieza de la piel y la mejoría de sus síntomas frente a un placebo en tan solo 16 semanas. Este tipo de tratamiento representa una opción con seguridad y eficacia que es aplicada por vía subcutánea, con dosis cada 8 semanas después de las primeras aplicaciones. Lee: Seguimiento de la artritis psoriásica: ¿Por qué vigilarla de cerca?

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Una nueva terapia innovadora: TREMFYA® y su administración subcutánea

Johnson & Johnson recibió la aprobación de la FDA para el uso de TREMFYA® (guselkumab) en un régimen de inducción subcutánea para el tratamiento de adultos con colitis ulcerosa activa de moderada a severa. Esta es una aprobación que se convierte en el primer y único inhibidor de IL-23, el cual ofrece a los pacientes con colitis ulcerosa (UC) y la enfermedad de Crohn (EC) un régimen de administración completamente subcutáneo. También puedes leer: Presentan solicitud a la FDA para nuevo tratamiento oral para el párkinson De acuerdo a la Fundación Esther A. Torres (FEAT), un estudio realizado por la Unidad de Investigación de Gastroenterología de la Universidad de Puerto Rico y basado en datos del Departamento de Salud para el año 2013 se evidenció una prevalencia de 181.54 casos de enfermedades inflamatorias intestinales (EII) por cada 100.000 habitantes. A su vez, la colitis ulcerosa siendo más frecuente que la enfermedad de Crohn. De acuerdo a los datos obtenidos, esto representa un aumento de cuatro veces en prevalencia en comparación con el 2005. Una opción más avanzada Los pacientes de colitis ulcerosa y enfermedad de Crohn tendrán por primera vez la opción de comenzar su terapia de forma administrada, en lugar de requerir una infusión intravenosa. Esta es una opción que ofrece mayor flexibilidad y comodidad.  Según Johnson & Johnson, en el mundo cerca de 300 millones de personas viven con alguna enfermedad inmunomediada. En este grupo se estima que solo el 10 % de quienes conviven con enfermedades inflamatorias intestinales han alcanzado un estado de remisión. Ahora bien, este es un avance significativo para miles de personas que se enfrentan a síntomas que ocasionan debilidad, así como dolor abdominal, sangrado rectal o urgencia intestinal. Resultados Los hallazgos clínicos evidenciados del estudio ASTRO han mostrado mejoras que estadísticamente son significativas y positivas para remisión clínica y respuesta endoscópica en tan solo 12 semanas en comparación con los resultados obtenidos por vía intravenosa. La aprobación es un testamento al compromiso y legado de Johnson & Johnson de desarrollar terapias innovadoras para pacientes con enfermedades inmunológicas.  Lee: Descubren cómo predecir qué tratamiento funcionará en colitis y Crohn

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FDA aprueba medicamento para enfermedades asociadas con la insuficiencia renal

La National Institutes of Health (NIH) explica que la insuficiencia renal es una afección en la que los riñones dejan de funcionar y no pueden eliminar los desperdicios y el agua adicional de la sangre o mantener en equilibrio las sustancias químicas del cuerpo. Se puede presentar en tres tipos: aguda o grave, estas se presentan repentinamente como por ejemplo después de una lesión, pero es importante saber que se puede tratar y curar. La insuficiencia renal crónica evoluciona con los años y puede ser provocada por afecciones como presión arterial alta o diabetes y no se puede curar. También puedes leer: Ley que prometía bajar precios de medicamentos solo ha beneficiado al 1 % de los pacientes Aprobación de medicamentos La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó un medicamento para el tratamiento de 2 enfermedades raras que pueden provocar insuficiencia renal. Se trata de: Detalles sobre las condiciones Glomerulopatía C3 (G3C) es una enfermedad renal considerada como una patología primaria del sistema del complemento, en la que existe una desregulación de la vía alternativa que resulta en una hiperactivación de esta. La glomerulonefritis membranoproliferativa es un patrón de lesión glomerular que puede ser primario o secundario a infecciones, enfermedades autoinmunes y trastornos hematológicos. Ambas enfermedades primarias se deben a una hiperactividad anormal del sistema del complemento, parte del sistema inmunitario que provoca la acumulación de depósitos inmunitarios en los glomérulos, donde las partes de los riñones que están encargadas de filtrar los desechos y el exceso de agua. Este tipo de depósitos pueden causar inflamación y fallo renal.  Alrededor de la mitad de los pacientes que padecen de estas dos enfermedades primarias desarrollan insuficiencia renal entre cinco y diez años después del diagnóstico, lo que requiere un trasplante de riñón o diálisis de por vida. Sobre el medicamento  Empaveli actúa inhibiendo parte del sistema del complemento, su eficacia consiste en reducir la proteinuria (cantidad anormal de proteína en la orina). Su efectividad fue demostrada en un ensayo aleatorizado en pacientes de 12 años o más con las enfermedades ya descritas que no habían recibido un trasplante. En el estudio, 124 pacientes fueron asignados aleatoriamente para recibir el medicamento o placebo administrado dos veces por semana en infusión subcutánea durante 26 semanas. Resultados La valoración de la eficacia del medicamento fue evaluado por el cambio porcentual en la proteinuria tras seis meses de tratamiento. Cumplidas las 26 semanas se observó una reducción del 68 % en la proteinuria con respecto al valor incila en el grupo de Empaveli, en comparación con el placebo.  Por su parte, el medicamento durante las 26 semanas de tratamiento redujo la pérdida de función renal en comparación con el placebo. Recomendaciones y efectos secundarios Los pacientes no deben tomar el medicamento si tienen hipersensibilidad al pegcetacoplan que es el ingrediente activo o a alguno de los excipientes, el cual es el ingrediente inactivo enumerados en la etiqueta del medicamento. Además, el fármaco aumenta el riesgo de infecciones graves potencialmente mortales causadas por bacterias encapsuladas. Entre los efectos secundarios más comunes podemos encontrar: Lee: Un nuevo tratamiento para los cálculos renales: Modificación genética de bacterias intestinales

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Se aprobó en Estados Unidos único tratamiento para pacientes con penfigoide ampolloso

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Dupixent (dupilumab) para el tratamiento de pacientes adultos con penfigoide ampolloso (PA). La BP afecta principalmente a pacientes de edad avanzada y se caracteriza por picazón intensa, ampollas y lesiones dolorosas, así como enrojecimiento de la piel. Puede ser crónica y recurrente, con inflamación subyacente de tipo 2.  Las ampollas y la erupción pueden formarse en gran parte del cuerpo y causar sangrado y desgarro en la piel, lo que aumenta la propensión de los pacientes a contraer infecciones y afecta su vida diaria. Las opciones de tratamiento disponibles son limitadas y pueden agravar la carga general de la enfermedad al suprimir el sistema inmunitario del paciente. También puedes leer: Distorsiones visuales, auditivas y sensoriales: Síndrome de Alicia en el País de las Maravillas Patrick Dunn, director ejecutivo de la Fundación Internacional del Pénfigo y el Penfigoide comentó qué “las personas afectadas por penfigoide ampolloso sufren una picazón constante y ampollas dolorosas que pueden dañar la piel. Hasta ahora, estos pacientes, principalmente de edad avanzada, han contado con opciones terapéuticas limitadas, con posibles efectos secundarios que a menudo han agravado su sufrimiento”. Por su parte la Dra. Alyssa Johnsen, doctora en medicina, jefe del Área Terapéutica Global, Desarrollo de Inmunología y Oncología, Sanofi expresó que “hasta ahora, tratar el penfigoide ampolloso era un gran desafío para los pacientes de edad avanzada que lidiaban con el impacto debilitante de las ampollas y lesiones, y posibles comorbilidades. Al abordar dos factores clave de la inflamación tipo 2 subyacente que contribuye al penfigoide ampolloso, Dupixent es el primer medicamento dirigido que permite a los pacientes lograr una remisión sostenida y reducir el prurito”. Sobre la aprobación La aprobación de la FDA se basa en datos del estudio fundamental ADEPT de fase 2/3, que evaluó la eficacia y seguridad de Dupixent en comparación con placebo en adultos con presión arterial de moderada a grave. Los pacientes fueron aleatorizados para recibir Dupixent 300 mg (n=53) o placebo (n=53) añadido a los corticosteroides orales (CO) de referencia. Durante el tratamiento, todos los pacientes se sometieron a un régimen de reducción gradual de los CO definido por el protocolo, si se mantenía el control de la actividad de la enfermedad. Durante la revisión de la FDA, se actualizaron los análisis; los resultados aprobados por la FDA a las 36 semanas en la ficha técnica para Dupixent en comparación con placebo son: En esta población de edad avanzada, los efectos adversos más comunes, observados con mayor frecuencia en pacientes tratados con Dupixent en comparación con placebo, fueron artralgia, conjuntivitis, visión borrosa, infecciones virales por herpes y queratitis. Además, se notificó un caso de pustulosis exantemática generalizada aguda en un paciente tratado con Dupixent y en ningún paciente tratado con placebo. “Esta aprobación amplía la notable capacidad de Dupixent para transformar los paradigmas terapéuticos en personas con diversas enfermedades con inflamación tipo 2 subyacente, desde afecciones comunes como el asma y la dermatitis atópica hasta otras menos frecuentes como la esofagitis eosinofílica y el prurigo nodular, incluyendo ahora el penfigoide ampolloso”, comentó El Dr. George D. Yancopoulos, doctor en medicina, copresidente de la junta, presidente y director científico de Regeneron. Acerca del medicamento Dupixent (dupilumab) es una inyección que se administra bajo la piel (subcutánea) en diferentes puntos de inyección. En adultos con presión arterial alta, se administra Dupixent 300 mg cada dos semanas tras una dosis de carga inicial y en combinación con un ciclo de corticosteroides orales de disminución gradual. Dupixent se debe usar bajo la supervisión de un profesional sanitario y puede administrarse en una clínica o en casa tras recibir formación profesional. Lee: Estudio vincula el trabajo nocturno con mayor riesgo de asma en mujeres

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FDA aprueba TREMFYA® para el tratamiento de la enfermedad de Crohn

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el medicamento TREMFYA® de Johnson & Johnson para el tratamiento de adultos con enfermedad de Crohn de moderada a severa. Este medicamento se convierte en el primer y único inhibidor de IL-23 que ofrece opciones de inducción tanto subcutánea como intravenosa. Esto permite a los pacientes autoadministrarse el tratamiento desde la primera dosis, facilitando el inicio de la terapia de manera más flexible y conveniente. IL-23 es una citocina clave en la inflamación y desempeña un papel fundamental en enfermedades autoinmunes e inflamatorias como la enfermedad de Crohn y la colitis ulcerosa. Aproximadamente 182 de cada 100,000 personas en Puerto Rico padecen alguna enfermedad inflamatoria intestinal (EII), siendo la enfermedad de Crohn y la colitis ulcerosa las más comunes. Estudios han demostrado que TREMFYA® es el único inhibidor de IL-23 que ha logrado superioridad en resultados endoscópicos frente al tratamiento estándar (STELARA®). Esta aprobación representa la segunda indicación de TREMFYA® para enfermedades inflamatorias intestinales en los EE. UU., luego de su aprobación para la colitis ulcerosa activa en septiembre de 2024. Para más información sobre esta aprobación y los detalles clínicos, se puede consultar el comunicado oficial de Johnson & Johnson.

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Antidepresivos: ¿Cómo funcionan?

Los medicamentos antidepresivos actúan modificando el equilibrio de las sustancias químicas cerebrales llamadas neurotransmisores, las cuales afectan el estado de ánimo. Entre ellas se encuentran la serotonina, la noradrenalina y la norepinefrina.  Generalmente son recomendados cuando las personas tienen cuadros depresivos, estos medicamentos pueden variar dependiendo el estado en el que se encuentra cada paciente. Si los síntomas son graves, será remitido al psiquiatra o un especialista en salud mental. Debemos tener en cuenta que los antidepresivos pueden aliviar los síntomas de la depresión, pero no siempre tratan las causas. También puedes leer: El efecto inesperado de las advertencias de la FDA sobre los antidepresivos en jóvenes ¿Qué tan recomendables son? Los antidepresivos frecuentemente funcionan bien y más cuando se tiene la guía de un profesional. Esta es una combinación que puede brindar mejores resultados que usar cualquier tratamiento por separado. Estos medicamentos pueden: Las personas que tienen un diagnóstico establecido deben tener en cuenta que los antidepresivos no actúan de forma inmediata, la mayoría de estos medicamentos actúan en un tiempo de entre una a tres semanas por lo mínimo. Los tipos más comunes de antidepresivos recetados son los inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina o ISRS. Estos fármacos evitan que las neuronas absorban la serotonina, lo que aumenta su disponibilidad en el cerebro y contribuye a mejorar el estado de ánimo. Otros medicamentos aumentan el nivel de circulación de distintas sustancias químicas que se encuentran en el cerebro como la norepinefrina y la dopamina, además de la serotonina. Estos fármacos producen más efectos secundarios y es allí cuando los psiquiatras recetan a un paciente con depresión un ISRS para comenzar. Estudio Existe un estudio al que se le ha denominado como el más grande hasta la fecha sobre antidepresivos, llamado Sequenced Treatment Alternatives to Relieve Depression (STAR*D), realizado por el Instituto de Salud Mental a comienzos del 2000. En la investigación se contó con 3000 personas con depresión que probaron antidepresivos, comenzando con un ISRS. Los pacientes que no responden al ISRS en un plazo de 12 semanas se les cambiaba a otro tipo de ISRS o una clase distinta de antidepresivos. Como resultado de la investigación, la mitad de las personas habían experimentado una mejoría significativa después de usar el primer y segundo fármaco, y alrededor del 70 % de los pacientes ya no presentaban síntomas para cuando tomaban el cuarto fármaco. Finalmente, es primordial acudir siempre a un especialista para verificar el diagnóstico que presente y así realizar un tratamiento adecuado. Lee: 6 consejos: cómo las hierbas pueden interactuar con los medicamentos

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La aspirina y su consumo excesivo: un problema para la salud 

La aspirina pertenece a un grupo de medicamentos llamados salicilatos. Su acción consiste en detener la producción de ciertas sustancias naturales que causan fiebre, dolor, inflamación y coágulos sanguíneos. Millones de personas en el mundo toman este fármaco sin conocer realmente los riesgos a los que se puede enfrentar. Se evidenció en un estudio que 29 millones de personas en Estados Unidos mayores de 40 años tomaban aspirina de manera preventiva, mientras que el 13 % de la población conocía de las nuevas directrices médicas que no recomiendan este hábito. Después de cinco años desde que cambió el histórico consejo médico, en el que se mencionaba sobre tomar una pequeña dosis diaria de aspirina para prevenir infartos e ictus, siendo una recomendación desfasada para gran parte de la población. También puedes leer: ¿Qué medicamentos pueden causar dolor de estómago y cómo evitarlo? Cambios en las directrices médicas Se realizó una encuesta a 1.771 personas del Centro Annenberg de Políticas públicas de la Universidad de Pensilvania, allí se evidenció que el 48 % de los adultos aún cree que los beneficios de tomar una dosis baja de aspirina diaria superan a los riesgos. Sin embargo, la preocupación se extiende porque un 39 % de los individuos encuestados mostró inseguridad sobre esta problemática y el 13% está al tanto de todas las recomendaciones que se brindan. Para el año 2019 todo cambió, después de que el Colegio Americano de Cardiología y la Asociación Americana del Corazón publican nuevas directrices con respecto al uso y consumo preventivo de la aspirina. ¿Qué fue lo que se recomendó? Para el año 2022, el Grupo de Trabajo de Servicios Preventivos de Estados Unidos fue más allá: ¿Quiénes pueden consumir este fármaco?  Las nuevas directrices sobre su uso preventivo son claras: establecen recomendaciones diferentes de acuerdo al tipo de edad y perfil de riesgo de cada persona. Los adultos mayores de 70 años deben evitar el uso preventivo de este medicamento; para quienes estén en riesgo de hemorragia independiente de su edad; en adultos de 40 a 70 años el uso de aspirina podría recomendarse sólo si presenta alguna cardiopatía pero no tiene riesgo de hemorragia; para quienes tiene de 40 a 59 años la recomendación consiste en considerar su uso sólo si hay riesgo cardiovascular. Lee: 6 consejos: cómo las hierbas pueden interactuar con los medicamentos

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Vacuna contra el VIH demuestra un 96% de efectividad en la prevención del virus

Un innovador tratamiento contra el VIH ha mostrado una efectividad del 96% en la prevención del virus, según los resultados de un reciente estudio clínico. La inyección de Lenacapavir, que se administra solo dos veces al año, ha superado a la profilaxis previa a la exposición (PrEP) oral diaria en términos de eficacia, lo que representa un avance significativo en el manejo del VIH. El estudio financiado por Gilead y dirigido por médicos de la Universidad Emory y el Sistema de Salud Grady, fue publicado en el New England Journal of Medicine. En el ensayo clínico de fase III, 2.179 participantes recibieron la inyección de Lenacapavir, y solo dos personas contrajeron VIH. En comparación, en el grupo de 1.086 personas que tomaron la forma más común de PrEP, se registraron nueve nuevas infecciones. Lea: Preocupación por la farmacorresistencia del VIH: informe de la OMS Colleen Kelley, profesora de la Universidad Emory y autora principal del estudio, destacó la importancia de este tratamiento. “Es impresionante ver un medicamento que solo requiere dos dosis al año y que ofrece una efectividad cercana al 100%. Este avance es crucial para quienes tienen dificultades para tomar medicamentos diariamente, especialmente en poblaciones desproporcionadamente afectadas por el VIH”, explicó Kelley. Un factor clave en el éxito de esta nueva vacuna es la adherencia al tratamiento, pues según Kelley, muchas personas que comienzan con PrEP oral abandonan el tratamiento debido a la dificultad de seguir una dosis diaria constante. En cambio, la opción de una inyección semestral facilita el cumplimiento, lo que podría mejorar la prevención en grupos que tienen menos acceso a la atención médica regular o enfrentan barreras sociales y económicas. Más: Johnson & Johnson a la vanguardia en la lucha contra el VIH/SIDA El ensayo también resalta la inclusión de participantes diversos en cuanto a raza, etnia y género, lo que refleja mejor las comunidades más afectadas por el VIH. En 2022, más de la mitad de las nuevas infecciones por VIH en EE. UU. ocurrieron en hombres homosexuales cisgénero, y el 70% de estos nuevos casos afectaron a personas negras o latinas, lo que resalta la necesidad de soluciones accesibles y efectivas para estas poblaciones.

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FDA aprueba la primera infusión subcutánea continua para el párkinson avanzado

VYALEV™ (foscarbidopa y foslevodopa) es la primera infusión subcutánea continua de 24 horas basada en levodopa para tratar las fluctuaciones motoras en pacientes con párkinson avanzado. Estudios clínicos demuestran mejoras significativas en el periodo activo (“on”) sin discinesia perturbadora en comparación con tratamientos orales tradicionales. VYALEV permite la personalización de la dosificación durante las 24 horas, adaptándose a las necesidades individuales del paciente. AbbVie anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE.UU. aprobó VYALEV™ (foscarbidopa y foslevodopa) para el tratamiento de las fluctuaciones motoras en adultos con la enfermedad de Parkinson avanzada. Este innovador tratamiento es la primera infusión continua subcutánea de 24 horas que utiliza levodopa, un fármaco clave para controlar los síntomas de Parkinson. Lee más: La enfermedad de Alzheimer es responsable de entre un 60 y un 80 por ciento de los casos de demencia. “Una nueva opción para pacientes con Parkinson avanzado” "Por mucho tiempo, los pacientes con Parkinson avanzado han tenido opciones de tratamiento limitadas, y muchos medicamentos orales eventualmente pierden eficacia", explicó el Dr. Robert A. Hauser, profesor de neurología en la Universidad de South Florida. "VYALEV ofrece una opción no quirúrgica que proporciona administración continua de levodopa, permitiendo a los pacientes mantener un mejor control de los síntomas mañana, día y noche". Resultados clínicos que respaldan la aprobación La aprobación de VYALEV se basa en un estudio clínico de fase 3 de 12 semanas que demostró mejoras significativas en el control de los síntomas motores. Los pacientes tratados con VYALEV experimentaron un aumento del tiempo en estado "on" sin discinesia perturbadora, con una reducción de los periodos "off" (cuando los síntomas motores vuelven) en comparación con los pacientes que recibieron carbidopa/levodopa oral de liberación inmediata (CD/LD LI). En estudios a largo plazo, VYALEV ha demostrado ser seguro, con eventos adversos principalmente leves o moderados, como reacciones en el sitio de la infusión y alucinaciones.  VYALEV™: una nueva esperanza para el manejo de síntomas avanzados La enfermedad de Parkinson afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo. A medida que progresa, los pacientes suelen experimentar fluctuaciones motoras graves, que incluyen movimientos involuntarios (discinesia) y dificultades para moverse durante los periodos "off". VYALEV ofrece una nueva opción terapéutica para aquellos que viven con estos síntomas debilitantes, proporcionando una administración continua de levodopa que ayuda a mantener un control más consistente de los síntomas. Disponibilidad y acceso al tratamiento El acceso a VYALEV dependerá de la cobertura de seguros médicos. Se espera que los pacientes cubiertos por Medicare tengan acceso al tratamiento en la segunda mitad de 2025. Para obtener más información sobre este tratamiento, los pacientes deben consultar con sus profesionales de la salud. Te puede interesar: FDA aprueba SKYRIZI (risankizumab-rzaa) como primera y única interleucina-23 específica para la enfermedad de Crohn activa de moderada a severa en adultos

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La FDA aprueba nuevo tratamiento para la hemofilia A y B

Producto es el primer tratamiento no basado en factores y de aplicación semanal para la hemofilia B La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó Hympavzi (marstacimab-hncq) para la profilaxis rutinaria con el fin de prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en pacientes adultos y pediátricos mayores de 12 años con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII o hemofilia B sin inhibidores del factor IX (anticuerpos neutralizantes). "La aprobación de Hympavzi ofrece a los pacientes con hemofilia una nueva opción de tratamiento, siendo el primero de su clase en actuar sobre una proteína involucrada en el proceso de coagulación sanguínea", declaró Ann Farrell, M.D., Directora de la División de Hematología No Maligna del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "Este nuevo tipo de tratamiento subraya el compromiso de la FDA con el avance en el desarrollo de terapias innovadoras, seguras y efectivas”. Lee más: Saquinavir La hemofilia A y la hemofilia B son trastornos genéticos de coagulación causados por la disfunción o deficiencia de los factores de coagulación VIII (FVIII) o IX (FIX), respectivamente. Los pacientes con estas hemofilias no pueden coagular la sangre correctamente, lo que provoca que sangren por más tiempo de lo normal tras una lesión o cirugía. Además, pueden experimentar hemorragias espontáneas en músculos, articulaciones y órganos, lo que puede poner en riesgo su vida. Estos episodios de sangrado suelen tratarse de manera episódica o con profilaxis utilizando productos que contienen FVIII o FIX, o productos que imitan un factor. Hympavzi es un nuevo tipo de medicamento que, en lugar de reemplazar un factor de coagulación, actúa reduciendo la cantidad y actividad de una proteína anticoagulante natural llamada inhibidor de la vía del factor tisular. Esto aumenta la cantidad de trombina, una enzima crucial en la coagulación sanguínea, que se genera. Se espera que este mecanismo reduzca o prevenga la frecuencia de episodios de sangrado. La aprobación de Hympavzi se basa en un estudio multicéntrico y abierto con 116 pacientes masculinos adultos y pediátricos con hemofilia A o B grave, ambos sin inhibidores. Durante los primeros seis meses del estudio, los pacientes recibieron tratamiento con factor de reemplazo bajo demanda (33 pacientes) o profilácticamente (83 pacientes). Posteriormente, recibieron profilaxis con Hympavzi durante 12 meses. La medida principal de eficacia fue la tasa anualizada de episodios hemorrágicos tratados. En los pacientes que recibieron tratamiento bajo demanda con factor de reemplazo durante los primeros seis meses, la tasa anualizada estimada de sangrado fue de 38, en comparación con la tasa anualizada de 3.2 durante el tratamiento con Hympavzi, lo que demuestra que Hympavzi fue superior al tratamiento bajo demanda. En el periodo inicial de seis meses con factor de reemplazo profiláctico, la tasa anualizada estimada fue de 7.85, mientras que fue de 5.08 durante los 12 meses siguientes con Hympavzi, mostrando que proporcionó tasas de sangrado similares. Te puede interesar: FDA Hemofilia A Hemofilia B Hympavzi Tratamiento

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