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Pfizer Inc. (NYSE: PFE) y OPKO Health Inc. (NASDAQ: OPK) han anunciado que hoy la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA por sus siglas en inglés) ha aprobado NGENLA (somatrogon-ghla), un análogo de la hormona del crecimiento humana que se administra una vez a la semana y que está indicado para el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de los tres años o más con retraso en el crecimiento debido a una secreción inadecuada de la hormona de crecimiento endógena. Se espera que NGENLA esté disponible para su prescripción en EE. UU. en agosto de 2023. La deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD, por sus siglas en inglés) es una enfermedad poco frecuente que se caracteriza por la secreción inadecuada de somatropina, la hormona del crecimiento, por parte de la glándula pituitaria (hipófisis) que afecta aproximadamente a uno de cada 4,000 a 10,000 niños. Sin tratamiento, los niños tendrán una atenuación persistente del crecimiento, una estatura muy baja en la edad adulta y la pubertad puede restrasarse. Los niños que viven con GHD también pueden experimentar problemas en relación a su salud física y su bienestar mental. “Durante más de 30 años, Pfizer se ha comprometido a apoyar a los niños y adultos que viven con deficiencia de la hormona del crecimiento, comenzando con la entrega de un medicamento que ha sido durante mucho tiempo una parte de la norma del cuidado de la salud”, afirma Angela Hwang, Directora Comercial, Presidenta, Global Biopharmaceuticals Business, Pfizer. “Estamos muy contentos de llevar este tratamiento de nueva generación a los pacientes de los Estados Unidos, lo que continua con nuestro compromiso de ayudar a los niños que padecen este raro trastorno del crecimiento a alcanzar todo su potencial”. La aprobación de la FDA está respaldada por los resultados de un estudio fase 3 multicéntrico, aleatorizado, abierto, controlado activamente, que evaluó la seguridad y eficacia de NGENLA cuando se administra una vez a la semana en comparación con la somatropina una vez al día. El estudio alcanzó su objetivo primario de no inferioridad de NGENLA en comparación con la somatropina, medido por la velocidad de crecimiento a los 12 meses. En general, NGENLA fue bien tolerado en el estudio y presentó un perfil de seguridad comparable a la somatropina. “La aprobación de NGENLA será significativa para los niños con deficiencia de la hormona del crecimiento en los EE. UU. Tiene el potencial de reducir la carga del tratamiento que puede venir con las inyecciones diarias de la hormona del crecimiento”, dice Joel Steelman, M.D., Endocrinólogo Pediátrico, Cook Children’s Health Care System. “Como una nueva opción de acción más prolongada que tiene la capacidad de reducir la frecuencia del tratamiento de diario a semanal, NGENLA podría convertirse en una importante opción de tratamiento que puede mejorar la adherencia para los niños que reciben tratamiento para la deficiencia en el crecimiento”. “A lo largo de nuestra colaboración con Pfizer, hemos trabajado incansablemente hacia nuestro objetivo común de ayudar a los niños que viven con la enfermedad de deficiencia de la hormona del crecimiento y a sus familias”, afirma Phillip Frost, M.D., Presidente y Director Ejecutivo de OPKO Health. “Estamos orgullosos del programa de desarrollo clínico que apoyó la aprobación de la FDA de NGENLA y estamos entusiasmados con su potencial para estos pacientes y sus familias cuando esté disponible en los Estados Unidos.” NGENLA está aprobado para el tratamiento de la GHD pediátrica en más de 40 mercados, incluidos Canadá, Australia, Japón y los estados miembros de la Unión Europea. Sobre la Inyección de NGENLA (somatrogon-ghla) NGENLA (somatrogon-ghla) es una hormona de crecimiento humano que actúa sustituyendo la falta de la hormona del crecimiento en el organismo. NGENLA se administra mediante una inyección justo debajo de la piel, a través de un dispositivo que permite ajustar la dosis en función de las necesidades del paciente. En comparación con la hormona del crecimiento GENOTROPIN® (somatropin), su acción en el organismo dura más tiempo, lo que permite inyecciones semanales en lugar de diarias. En 2014, Pfizer y OPKO firmaron un acuerdo mundial para el desarrollo y la comercialización de NGENLA para el tratamiento de GHD. Mediante este acuerdo, OPKO es responsable de llevar a cabo el programa clínico y Pfizer es responsable de registrar y comercializar NGENLA para la GHD. Acerca del Programa Clínico de NGENLA La seguridad y eficacia de NGENLA (somatrogon-ghla) quedó demostrada en un estudio fase 3 multicéntrico, aleatorizado, abierto y activo controlado (NCT 02968004). La fase 3 incluyó y trató a 224 pacientes pediátricos, niños sin tratamiento previo con deficiencia de la hormona de crecimiento que fueron distribuidos aleatoriamente 1:1 en dos brazos: NGENLA (somatrogon-ghla) una vez a la semana a una dosis de 0.66 mg/kg/día frente a somatropina, una vez al día a una dosis de 0.034 mg/kg/día. El estudio alcanzó su objetivo primario de no inferioridad de NGENLA frente a somatropina, medido por la velocidad de crecimiento a los 12 meses. Acerca de la Deficiencia de la Hormona del Crecimiento La deficiencia de la hormona del crecimiento es una enfermedad poco frecuente que se caracteriza por la secreción inadecuada de somatropina, la hormona del crecimiento, por parte de la glándula pituitaria (hipófisis) que afecta aproximadamente a una de cada 4,000 a 10,000 niños. En los niños, esta enfermedad puede estar causada por mutaciones genéticas o adquirirse después del nacimiento. Debido a que la hipófisis del paciente segrega niveles inadecuados de somatropina, la hormona que provoca el crecimiento, la estatura del niño puede verse afectada y la pubertad puede retrasarse. Sin tratamiento, los niños afectados tendrán una atenuación persistente del crecimiento y una estatura muy baja en la edad adulta. Los niños también pueden experimentar problemas con relación a la salud física y el bienestar mental. Información de Seguridad Importante sobre NGENLA (somatrogon-ghla)